Come si cura la Malattia di Gaucher? La terapia enzimatica sostitutiva (ERT) arresta e inverte la progressione della malattia di Gaucher e migliora la qualità della vita dei pazienti. Ceredase™ e Cerezyme™ (Genzyme) Attualmente, oltre 1200 pazienti nel mondo sono sottoposti a terapia enzimatica sostitutiva, praticata con la somministrazione di CEREDASE™ (alglucerasi, un enzima estratto dalla placenta umana) o CEREZYME™ (imiglucerasi, enzima di sintesi ottenuto con la tecnica del DNA ricombinante), prodotti da Genzyme Corporation. Essendo forme modificate di β - glucocerebrosidasi, il Ceredase e il Cerezyme si dirigono sui macrofagi per stimolarne l'azione catalizzatrice dell'idrolisi del glucocerebroside in glucosio e ceramide.
I successi clinici sono stati evidenziati con una dose iniziale di 60 U/Kg ogni due settimane, che ha provocato una diminuzione e spesso la reversibilità dell'organomegalia e delle complicazioni ematologiche, con un conseguente miglioramento nella qualità della vita dei pazienti affetti dal Tipo 1 della malattia di Gaucher.
Sono stati documentati anche trattamenti alternativi che consistono in somministrazioni più frequenti di quantità enzimatiche ridotte, ed in una riduzione complessiva del dosaggio dopo un periodo di stabilizzazione iniziale. Zavesca - Pro e Contro del farmaco orale Il prodotto medicinale Zavesca ha ottenuto la registrazione in Italia, con pubblicazione sulla Gazzetta Ufficiale n. 277 del 25.11.2004. E' da notare che il CPMP ha raccomandato che l'autorizzazione all'immissione in commercio venga concessa "in circostanze eccezionali" dato che, vista la rarità dell'indicazione, il richiedente non può fornire informazioni complete sulla sicurezza e sull'efficacia del medicinale. Per una informazione più completa, si invitano pazienti e/o medici a visitare il sito web dell'EMEA. Inoltre, invitiamo a leggere le linee guide europee, redatte dal comitato scientifico dell'EWGGD (European Working Group Gaucher's Disease) con la collaborazione delle associazioni dei pazienti Gaucher, fra cui l'Associazione Italiana Gaucher. prGCD (Protalix) Protalix è una compagnia biotecnologica israeliana che ha sviluppato un nuovo metodo di produzione di farmaci biologici utilizzando cellule vegetali come "fabbriche" di produzione. Una di queste, il prGCD, è una terapia di sostituzione enzimatica per la malattia di Gaucher che si trova in fase di studi clinici avanzati e, previa approvazione regolatoria, sarà disponibile nel prossimo futuro.
Il prGCD promette di essere effettivo almeno quanto l'attuale trattamento ERT. In aggiunta, esso è privo di componenti di origine animale e, grazie ad un esclusivo processo di produzione basato su vegetali, è di costi ridotti. L'efficienza del prGCD è stata provata su animali e su soggetti volontari sani.
Caratteristiche del prGCD: - Ha origine non animale
- È basato su cellule vegetali
- È stato provato sicuro in volontari sani
- Si trova in fase di test clinico avanzato
Nell'agosto 2007, il glucocerebrosidase umano ricombinante (prGCD) della Protalix Biotherapeutics è entrato in fase III di studio clinico. Preminenti esperti clinici della malattia di Gaucher provenienti da Israele, USA, Europa ed altri paesi stanno partecipando a questo studio, con lo scopo di valutare la sicurezza e l'efficacia del prGCD come terapia di sostituzione enzimatica della malattia di Gaucher. Lo studio, condotto sotto la supervisione della FDA, è stato iniziato presso la clinica Gaucher del Shaare Zedek Medical Center di Gerusalemme, sotto la guida del professor Ari Zimran. Uno studio successivo viene eseguito per i pazienti che hanno completato con successo lo studio di fase III. Uno studio switch over per pazienti che ricevono il corrente trattamento è in fase iniziale.
Secondo Dr. Raul Chertkoff, direttore medico di Protalix, in questo studio di fase III, trenta pazienti Gaucher, non trattati precedentemente, sono divisi in due gruppi di trattamento. Ciascun gruppo riceve una diversa dose endovenosa di prGCD (30U/kg; 60U/kg). Lo studio è progettato in doppio cieco in quanto né i pazienti né i medici conoscono la dose somministrata fino al termine del trattamento e la raccolta dei dati relativi a tutti i partecipanti.
Lo studio clinico di fase III per il prGCD è stato iniziato da Protalix dopo aver ricevuto l'approvazione FDA per procedere direttamente dalla fase I alla fase III. Lo studio è stato iniziato dopo aver dimostrato gli incoraggianti risultati dello studio clinico di fase I, che hanno provato quanto il prGCD sia stato ben tollerato da soggetti umani sani, senza il manifestarsi di effetti indesiderati collegati al trattamento. La potenziale validità terapeutica del prGCD è stata anche sostenuta dal Prof. Anthony Futerman del Weizmann Institute of Science in Israele, il quale ha rilevato che il prGCD, prodotto da cellule vegetali, è simile nella sua struttura proteica tridimensionale a quello disponibile correntemente prodotto da cellule di mammifero. Studi biochimici hanno confermato che il prGCD possiede caratteristiche biochimiche e biologiche uguali o superiori rispetto al trattamento correntemente disponibile.
ProCellExTM della Protalix, l'unico sistema di coltura di cellule vegetali per la produzione di proteine bioterapeutiche umane, offre svariati vantaggi in termini di costi e sicurezza rispetto ai sistemi di coltura di cellule di mammifero. Il nuovo modernissimo impianto di produzione e ricerca della Protalix rispetta gli standard industriali e regolatori più rigorosi. La compagnia è convinta che il prGCD sarà il primo di una serie di enzimi prodotti con il sistema ProCellExTM per svariati scopi terapeutici.
Dr. David Aviezer, presidente e CEO della Protalix, ha commentato: "Basandoci su una ricerca estensiva e su una squadra di ricercatori molto impegnata, siamo convinti di aver sviluppato un trattamento alternativo non solo efficace, ma anche più sicuro ed economico rispetto al trattamento correntemente disponibile".
Per ulteriori dettagli, contattare Shomrat Shurtz, direttore prodotti terapeutici lisosomali presso la Protalix, via mail:
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, o telefono: +972-52-8443344.
Velaglucerasi alfa (Shire) Shire plc, azienda specializzata in prodotti biofarmaceutici presente in tutto il mondo, si impegna a fare il possibile per assistere i pazienti affetti da malattia di Gaucher ed i loro medici nella fase di carenza di scorte di imiglucerasi. Shire è lieta di essere in grado di fornire velaglucerasi alfa ben più di un anno prima del previsto lancio commerciale a livello mondiale.
Negli Stati Uniti, il protocollo di trattamento con velaglucerasi alfa è attualmente aperto e si stanno reclutando pazienti. Nella UE e in altri paesi, Shire collabora con le autorità nazionali e regionali per richiedere l’inserimento pre-approvazione del farmaco utilizzando i mezzi più veloci disponibili in ciascun paese. Shire gestirà, su base continuativa, la fornitura globale di velaglucerasi alfa basandosi sulle necessità in continua evoluzione, come ci è stato comunicato dai medici.
Shire ha anticipato di quasi 18 mesi l’inizio del ciclo produttivo, al fine di fornire velaglucerasi alfa per il trattamento a lungo termine dei pazienti affetti da malattia di Gaucher nel corso del 2009 e per il futuro. Shire ha attualmente una scorta di velaglucerasi alfa per diverse centinaia di pazienti di tutto il mondo. Il numero totale di pazienti che Shire può mettere in terapia dipende dal peso del paziente, nonché dalla dose somministrata, come prescritto dal proprio medico curante; Shire stima che a partire da settembre 2009 il numero dei pazienti in terapia possa oscillare tra le 300 e 600 unità.
Shire prevede, inoltre, che nel 2010 il numero di pazienti possa subire un aumento di diverse centinaia, il cui numero dipenderà ancora una volta dal peso del paziente e dalle dosi.
Shire sta collaborando con un gruppo di esperti provenienti da tutto il mondo al fine di assicurarsi che i medici mettano in atto delle linee guida volte a fare una stima dei pazienti che hanno maggiori necessità di trattamento durante la crisi di approvvigionamento.
Le decisioni relative al trattamento individuale spetteranno al medico curante.
Inoltre, Shire sta lavorando con le autorità regolatorie per l'approvazione di velaglucerasi alfa e ha annunciato, all'inizio di questa settimana, che sulla base dei risultati positivi provenienti da tutti gli studi di fase 3, ha fatto domanda di inserimento del nuovo farmaco alla “Food & Drug Administration” americana e che prevede di presentare la domanda alla UE entro la fine dell'anno.
Al fine di supportare i medici a fare programmi con i loro pazienti, Shire ha inviato oggi una lettera ai medici negli Stati Uniti. Detta lettera sarà pubblicata sul sito www.gaucherpatients.com.
Per ulteriori informazioni si prega di contattare:
Investor Relations:
Cléa Rosenfeld (tutti il mondo) +44 1256 894 160
Eric Rojas (Nord America), +1 617 551 9715
Media: Jessica Mann (tutto il mondo) +44 1256 894 280
Jessica Cotrone (Nord America), +1 617 613 4640 Centri per la diagnosi e la cura della Malattia di Gaucher Vi sono diversi centri nel territorio Italiano, tutti altamente specializzati nel trattamento e nel monitoraggio della malattia di Gaucher.
L'Associazione Italiana Gaucher è in grado di darvi tutte le informazioni utili per accedere al centro più vicino a casa vostra. Telefonate o inviate un fax al numero: (+39) 055 8652232;
O inviate un'email all'indirizzo:
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