La cura e i centri

E ancora...

Come si cura la Malattia di Gaucher?

La terapia enzimatica sostitutiva (ERT) arresta e inverte la progressione della malattia di Gaucher e migliora la qualità della vita dei pazienti.

Attualmente, oltre 1200 pazienti nel mondo sono sottoposti a terapia enzimatica sostitutiva, praticata con la somministrazione di CEREDASE™ (alglucerasi, un enzima estratto dalla placenta umana) o CEREZYME™ (imiglucerasi, enzima di sintesi ottenuto con la tecnica del DNA ricombinante), prodotti da Genzyme Corporation.

Essendo forme modificate di β - glucocerebrosidasi, il Ceredase e il Cerezyme si dirigono sui macrofagi per stimolarne l'azione catalizzatrice dell'idrolisi del glucocerebroside in glucosio e ceramide.
I successi clinici sono stati evidenziati con una dose iniziale di 60 U/Kg ogni due settimane, che ha provocato una diminuzione e spesso la reversibilità dell'organomegalia e delle complicazioni ematologiche, con un conseguente miglioramento nella qualità della vita dei pazienti affetti dal Tipo 1 della malattia di Gaucher.
Sono stati documentati anche trattamenti alternativi che consistono in somministrazioni più frequenti di quantità enzimatiche ridotte, ed in una riduzione complessiva del dosaggio dopo un periodo di stabilizzazione iniziale.

Arriva Zavesca - Pro e Contro del farmaco orale

Il prodotto medicinale Zavesca ha ottenuto la registrazione in Italia, con pubblicazione sulla Gazzetta Ufficiale n. 277 del 25.11.2004. E' da notare che il CPMP ha raccomandato che l'autorizzazione all'immissione in commercio venga concessa "in circostanze eccezionali" dato che, vista la rarità dell'indicazione, il richiedente non può fornire informazioni complete sulla sicurezza e sull'efficacia del medicinale.

• Relazione di valutazione pubblica europea (EPAR)....................

Per una informazione più completa, si invitano pazienti e/o medici a visitare il sito web dell'EMEA.

Inoltre, invitiamo a leggere le linee guide europee, redatte dal comitato scientifico dell'EWGGD (European Working Group Gaucher's Disease) con la collaborazione delle associazioni dei pazienti Gaucher, fra cui l'Associazione Italiana Gaucher.

• Linee Guida Europee.........................................................................
• Foglio Illustrativo del medicinale Zavesca.....................................

Centri per la diagnosi e la cura della Malattia di Gaucher

Vi sono diversi centri nel territorio Italiano, tutti altamente specializzati nel trattamento e nel monitoraggio della malattia di Gaucher.

L'Associazione Italiana Gaucher è in grado di darvi tutte le informazioni utili per accedere al centro più vicino a casa vostra.

Potete telefonare o inviare un fax al numero: (+39) 055 61.21.297;

O inviare un'email all'indirizzo: info@gaucheritalia.org.