Posizione IWGGD e IGA: Uso di farmaci non comparabili nella Malattia di Gaucher

Recentemente, i pazienti affetti dalla Malattia di Gaucher, i caregiver ed i familiari, nonché le organizzazioni di pazienti, hanno espresso crescente preoccupazione sul verificarsi della necessità di modificare i farmaci utilizzati per il trattamento di questa rara patologia. Nel presente documento di consenso abbiamo elencato i punti che i decisori dovrebbero prendere
in considerazione prima di approvare un nuovo farmaco solo per motivi economici. Scarica i documenti in fondo alla pagina.

Le migliori pratiche per il passaggio (switch) da un farmaco ad un altro e per il monitoraggio nella Malattia di Gaucher

Un Documento di consenso

In molti Paesi sono disponibili farmaci la cui sicurezza ed efficacia sono state formalmente dimostrate attraverso programmi di ricerca clinica e decenni di evidenze scientifiche. Tali farmaci possono migliorare la funzionalità fisica e la qualità della vita e le famiglie ed i pazienti si fidano di stare utilizzando un farmaco supportato da solide evidenze cliniche.
È comprensibile che le aziende sanitarie cerchino di acquistare farmaci costosi al prezzo più competitivo possibile, ma ciò non deve prevalere sulla sicurezza e sull’efficacia. Alcuni farmaci recentemente messi a disposizione dei pazienti in alcune parti del mondo potrebbero non disporre di sufficienti evidenze cliniche. In qualità di difensori della salute, sia i medici che le organizzazioni dei pazienti hanno la responsabilità di definire gli standard di evidenza clinica che ci aspetteremmo per i nuovi farmaci. La terminologia utilizzata per descrivere i farmaci considerati simili a quelli precedenti e quindi non soggetti a evidenze cliniche equivalenti è diversa. Ai fini del presente documento di consenso, useremo il termine “non comparabili” per descrivere quei farmaci che non vantano le stesse evidenze cliniche dei farmaci già affermati.

Scarica i documenti seguenti. Traduzione a cura di Associazione Italiana Gaucher.